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【专家说】江倩:科学管理提高慢粒患者生活质量

央视网2021-09-22 16:21:51 1470

北京大学人民医院血液科副主任江倩

北京大学人民医院血液科副主任江倩

央视网消息:“生病是不幸的,但得慢粒却又是幸运的!”这是很多慢粒患者的心声。9月22日是国际慢粒日,“慢粒”是慢性粒细胞白血病的简称。这是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤疾病,占成年白血病患者的15%,全球年发病率为1.6—2/10万。它的发病是由患者体内第9号和22号染色体末端异位产生的融合基因所致,这也是国际慢粒日定在9月22日的原因。

慢粒在我国的发病趋势相较西方国家更为年轻化,国内若干地区的流行病学调查显示,慢粒中位发病年龄为45—50岁,而西方国家慢粒的中位发病年龄为67岁。北京大学人民医院血液科副主任江倩强调,科学管理是提高慢粒患者生活质量的重要一环,她进一步呼吁正视慢粒患者,帮助他们重回社会。

慢粒这种疾病的名字为大众熟知或是因为《我不是药神》这部电影,影片中的白血病患者们就是得了这种疾病。慢粒是首个被证明与染色体异常有关的人类肿瘤,由于患者体内第9号和22号染色体发生了相互易位,导致该易位形成了一个新的基因——BCR-ABL融合基因。

在酪氨酸激酶抑制剂(TKI)出现之前,化疗、干扰素治疗和骨髓移植是慢粒的传统治疗方法,但治疗效果并不理想。2001年,全球首个靶向药物出现,使得慢粒患者的10年生存率从不到50%提高到了85%—90%。目前,TKI靶向治疗已成为国际上多个指南推荐的慢粒一线治疗方案。

“靶向治疗历经了20年,TKI的出现不仅引领了肿瘤治疗进入靶向时代,也彻底改变了慢粒患者的病程和治疗结局。慢粒正在从一个血液肿瘤性疾病转化成类似于高血压、糖尿病之类的慢性疾病。”江倩说。

虽已从“不治之症”转变为可治可控的“慢病”,慢粒患者仍存在着未被满足的治疗需求和生存痛点,亟需打破耐药困局。作为目前主要的治疗药物,多数患者接受TKI治疗可以获得理想的疗效,部分患者甚至可以达到无治疗缓解的目标,但此外还有部分患者会出现耐药。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,其中T3151突变是最常见的耐药突变类型之一,有研究显示该突变发生率有时甚至高达25%。由于突变发生率高,对一二代TKI均耐药,且导致疾病进展快、预后差,因此尽早发现尤为重要。江倩提醒,如何规范地进行定期检测也非常重要,当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时,需要尽快检测激酶突变情况,有助于及时更改治疗方案,减少治疗时的风险。

针对T3151突变患者的未满足需求,近年来国内开展了相应的临床研究项目。江倩介绍说,在2020年美国血液学会年会(ASH)上,手机号空号接口一项关于新一代TKI药物治疗既往TKI耐药的慢性髓系白血病的Ⅱ期关键性研究进展公布,其临床研究结果证实了令人十分满意的疗效,且在当前有限的追踪期中,显示了较好的耐受性。

江倩表示,中国本土创新的第三代TKI药物就是针对T3151突变而设计的,既往临床研究也充分证实该药对T3151突变患者不仅具有非常好的疗效,且安全性可控。她期待这类原研创新药能够为更多耐药慢粒患者,特别是多重耐药的患者提供治疗机会,延续生命。

“在TKI治疗时代,治疗目标已经不再是获得生存,而是更高的生活质量。”江倩表示,慢粒慢性期患者的生存期已接近同龄正常人,越来越多的研究开始关注患者的生活质量。生活质量不仅仅指身体和精神状况,更重要的是能否回归社会。她进一步表示,尽管疾病情况已经控制得很好,许多年轻患者仍然会隐藏病情,担心一旦公开可能会受到另外一种眼光看待,对他们将来升学、找工作都将造成很大的阻力。

“慢粒患者回归社会的能力是非常强大的,他们对社会的贡献也是非常大的。有很多优秀的慢粒病人,在本职工作上作了很好的贡献,这些人应该被正确对待。”江倩呼吁,对于慢粒患者不仅要关注疾病管理,还有他们的生活和工作,同时也鼓励慢粒患者积极发声,让更多人了解真实的慢粒人生。希望社会各界积极贡献力量,携起手来帮助慢粒患者重建生活信心,回归社会的“大家庭”。(校对 娄郝)